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近年來，隨著基因編輯和基因遞送系統(tǒng)等生物技術(shù)的飛速發(fā)展，基因治療產(chǎn)品在臨床上的應(yīng)用取得了不斷的進展，尤其為罕見遺傳性疾病的治療提供了全新的方法。目前基因治療產(chǎn)品種類繁多，其作用機制和起效方式與常規(guī)藥物有所不同。如何根據(jù)產(chǎn)品的特點開展臨床前藥效學評價，支持后續(xù)IND申報，也成為企業(yè)較為關(guān)心的問題。

對此，昭衍（蘇州）新藥研究中心有限公司藥理部資深專題負責人陸益彬做客昭衍·講堂，介紹本機構(gòu)具備的適合基因治療產(chǎn)品的模型，及一些基因治療產(chǎn)品的臨床前藥效學評價案例。希望能為大家在今后臨床前藥效學評價的模型選擇及實驗設(shè)計上提供一些參考。歡迎從事本領(lǐng)域的專家學者一同參與討論！

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